2-årig får et liv i kørestol: Medicinen er for dyr
Forældre til 2-årig med sjælden muskelsvindsygdom forsøger at råbe systemet op. Den medicin, der måske kan hjælpe deres datter, er for dyr til at være en del af behandlingstilbuddet i Danmark.
Det er to dage siden 2-årige Merle Balle Hermansens forældre lagde en appel på facebook. Søndag morgen er opslaget delt mere end 14.000 gange. I opslaget forsøger Merles forældre at råbe systemet op.
Peter og Mette Balle Hermansens datter på 22 måneder har fået konstateret sygdommen spinal muskelatrofi type 2 (SMA 2). Sygdommen er arvelig og rammer ca. to danskere om året. Sygdommen sidder i rygmarven og forårsager svind i musklerne. SMA 2 betyder at barnet ikke kommer til at kunne stå eller gå uden hjælp.
Med udsigten til en datter, der får et liv i kørestol og med behov for ekstra hjælp, har hendes forældre taget kampen op for at få godkendt den medicin, de mener, kan hjælpe datteren, som en standard del af behandlingstilbuddet i Danmark.
- Nu vil vi påvirke medicinrådet og politikerne i håbet om, at Spinraza bliver tilgængelig som behandling, siger Peter Balle Hermansen, der bor med sin familie på Mors.
For dyr medicin og for lidt dokumentation
Der findes et præparat, der ifølge Merles forældre kan hjælpe Merle væsentligt. Medicinen hedder Spinraza, men er meget dyrt.
Ifølge professor og sunhedsøkonom Jakob Kjellberg koster behandling med Spinraza imellem 2-4 millioner kroner i opstart og derefter også et millionbeløb for opfølgende årlige behandlinger.
- Det revolutionerende ved medicinen er, at den kan stagnere sygdommen, og i nogle tilfælde forbedre patienten - og derfor kan Merle i stedet se frem til et liv, hvor ovenstående ikke i samme omfang gør sig gældende. Det er dokumenteret at jo tidligere behandlingen tilbydes, jo større effekt. Merle er derfor OPLAGT til at modtage denne medicin, fordi hun er så ung og stadig har mange af sine færdigheder, skriver forældrene i deres opslag.
Medicinen er ikke en del af det standardtilbud SMA patienter får i Danmark, fordi Medicinrådet ikke anbefaler behandling med Spinraza. Så sent som den 18. januar har Medicinrådet haft en ny prisforhandling med firmaet, Biogen, der sælger Spinraza.
I et notat om forhandlinger siger Medicinrådets formand, Jørgen Schøler Kristensen;
- Ansøger har givet en ny pris, men ikke nye data. Prisen er fortsat for høj i forhold til den effekt, ansøger kan dokumentere, og derfor fastholder vi vores anbefaling, siger han i notatet.
- Med de eksisterende data og den urimeligt høje pris kan vi ikke anbefale nusinersen(Spinraza red.) som mulig standardbehandling til alle patienter med 5q spinal muskelatrofi. Vi kan kun opfordre ansøger til at foretage studier, så vi får ny data, der kan vise effekten af nusinersen, siger Jørgen Schøler Kristensen.
Se hele Medicinrådets notat om sagen her
Muskelsvindfonden: Dokumentationen er god nok
Muskelsvindfonden er ikke enig i Medicinrådets udlægning. Ifølge organisationen er dokumentationen for den positive effekt af Spinraza tilstede.
- Vi synes, det er helt uforståeligt, at medicinen ikke er godkendt som standardbehandling. Der er påvist nogle gode resultater. Ledende børneneurologer i Aarhus, Odense og København har været ude at sige, at den bør tilbydes, siger Lisbeth Koed Doktor.
- Danmark er det eneste land, der er ude at så tvivl om effekten – det er andre lande ikke inde på. Andre lande synes udelukkende, at prisen er for høj, siger formanden.
Merle Balle Hermansens forældre, mener ikke at økonomien bør spille ind.
- Det er frustrerende - midt i sorgen - at der findes en medicin, som ikke tilbydes, siger Peter Balle Hermansen
Herunder kan du læse hele forældrenes appel.
I alderen 0-75 år er der omkring 150 personer i Danmark, der lider af SMA.
